Трансплантация стволовых клеток замедляет прогрессирование рассеянного склероза
Предварительные клинические испытания показывают, что трансплантация стволовых клеток, наряду с переносимой дозой химиотерапии, безопасна и более эффективна для замедления рассеянного склероза, чем другие существующие методы лечения.
Рассеянный склероз (РС) - это хроническое нейродегенеративное заболевание, от которого страдают около 400 000 человек в США и более 2 миллионов человек по всему миру.
Согласно новому клиническому исследованию, 85 процентов этих людей страдают так называемым ремиттирующим с рецидивами РС. Это означает, что их симптомы часто ухудшаются в периоды обострения, но они также чередуются с фазами ремиссии.
При РС иммунная система организма не распознает собственную центральную нервную систему, поэтому она атакует миелин, защитную оболочку вокруг нервных клеток.
Хотя лекарств от рассеянного склероза нет, текущее лечение включает в себя так называемые методы лечения, модифицирующие заболевание, такие как интерфероны, глатирамера ацетат или моноклональные антитела, которые уменьшают воспаление и замедляют течение болезни.
Однако эти методы лечения не совсем эффективны. В последнем исследовании также отмечается, что после 2 лет лечения от 30 до 50 процентов людей «не имеют признаков активности болезни». После 4 лет лечения этот показатель снижается до 18 процентов.
Это новое исследование предполагает, что терапия стволовыми клетками может быть более эффективным способом замедлить прогрессирование заболевания.
Испытание возглавил доктор Ричард К. Берт из отделения иммунотерапии Медицинской школы Файнберга Северо-Западного университета в Чикаго, штат Иллинойс. Команда намеревалась сравнить влияние трансплантации стволовых клеток с эффектом традиционных методов лечения, модифицирующих болезнь, на прогрессирование рассеянного склероза.
Доктор Берт и его коллеги опубликовали результаты своего испытания в журнале. JAMA.
Пересадка стволовых клеток «более эффективна»
Как объясняют доктор Берт и его коллеги в своей статье, «трансплантация гемопоэтических стволовых клеток» направлена на устранение «аутореактивных» лимфоцитов - одного из основных типов иммунных клеток в организме человека - и «перезапуска новой иммунной системы в не- воспалительная среда ».
Согласно документу, предыдущие тематические исследования показали, что 70 процентов тех, кто выиграл от трансплантации стволовых клеток, испытали безрецидивную ремиссию в течение 4 лет.
Для текущего исследования ученые набрали 110 пациентов из четырех медицинских центров США в период с 2005 по 2016 год.
Возраст участников исследования составлял 18–55 лет, у них был «высокоактивный» ремиттирующий рецидивирующий РС.
Доктор Берт и его команда случайным образом распределили этих участников либо на лечение, модифицирующее заболевание, как рекомендовано их неврологом, либо на трансплантацию стволовых клеток.
Вторая группа получила трансплантацию стволовых клеток по «немиелоаблативному режиму», что означает, что они также получили более низкую, более переносимую дозу химиотерапии.
Основным результатом, за которым наблюдали исследователи, было прогрессирование заболевания. Они также исследовали неврологическую инвалидность участников, качество их жизни, время до рецидива и доказательства активности болезни.
В целом, трансплантация стволовых клеток «оказалась более эффективной, чем терапия, модифицирующая заболевание, для пациентов с ремиттирующим РС», - сообщают исследователи. Терапия стволовыми клетками привела к «увеличению времени до прогрессирования заболевания».
Терапия также улучшила другие результаты, включая повседневное функционирование участников, качество жизни и неврологическое функционирование.
Однако «необходимы дальнейшие исследования, чтобы воспроизвести эти результаты и оценить долгосрочные результаты и безопасность», - предупреждают исследователи.
«Насколько нам известно, - пишут они, - это первое рандомизированное исследование [трансплантации стволовых клеток] у пациентов с ремиттирующим РС».
