Неудачный препарат от деменции получает второй шанс
Biogen, транснациональная биотехнологическая компания, и Eisai, японская фармацевтическая компания, планируют подать в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) лекарство от болезни Альцгеймера, результаты клинических испытаний которого неоднозначны. Может ли это противоречивое лекарство дать новую надежду миллионам людей во всем мире?
Во всем мире около 50 миллионов человек страдают деменцией, наиболее распространенной формой которой является болезнь Альцгеймера.
Исследователи постоянно разрабатывают и тестируют новые лекарства, чтобы попытаться замедлить, обратить вспять или, по крайней мере, улучшить симптомы этого неизлечимого в настоящее время состояния.
Тем не менее, многие новые лекарства, разрабатываемые учеными, никогда не выходят за рамки стадии клинических испытаний, поскольку они либо вызывают слишком много побочных эффектов, либо оказываются гораздо менее эффективными, чем надеялись их создатели.
Кроме того, есть лекарства, которые дают неоднозначные результаты при клинических испытаниях. Одним из таких препаратов является адуканумаб, который был разработан учеными, связанными с Biogen, многонациональной биотехнологической компанией со штаб-квартирой в Кембридже, Массачусетс.
Адуканумаб - это моноклональное антитело, которое, как предполагается, предотвращает или замедляет нейродегенерацию, удаляя токсичные бета-амилоидные бляшки из мозга на ранних стадиях этого состояния.
Biogen протестировал препарат в двух клинических испытаниях фазы III, но в марте этого года компания решила прекратить испытания досрочно после того, как независимая группа пришла к выводу, что испытания вряд ли достигнут своей основной конечной точки.
По данным Reuters, когда было решено прекратить испытания этого многообещающего нового препарата, компания потеряла более 18 миллиардов долларов.
Однако теперь компания Biogen объявила, что в сотрудничестве с партнером, Eisai, фармацевтической компанией, базирующейся в Токио, Япония, они решили представить адуканумаб на одобрение FDA в начале следующего года.
Новый анализ показывает более многообещающие результаты
В своем пресс-релизе Biogen объясняют, что они приняли это решение после проведения собственного анализа наборов данных из двух клинических испытаний и консультации с FDA по результатам.
«Учитывая такую разрушительную болезнь, которая поражает десятки миллионов людей во всем мире, сегодняшнее объявление действительно обнадеживает в борьбе с болезнью Альцгеймера. Это результат новаторских исследований и свидетельство непоколебимой решимости Biogen следовать науке и поступать правильно для пациентов », - говорит Мишель Вунацос, генеральный директор Biogen.
«Мы надеемся на перспективу предложить пациентам первую терапию для уменьшения клинического спада болезни Альцгеймера и возможное влияние этих результатов на аналогичные подходы, направленные на [бета-амилоид]».
Мишель Вунацос
Команда Biogen объясняет, что более ранний анализ бесполезности, который привел к прекращению двух клинических испытаний, фактически опирался на более ранний и меньший набор данных из 1748 участников, которые завершили 18 месяцев лечения адуканумабом.
Теперь исследователи, наконец, проанализировали более обширный набор данных из двух испытаний на поздних стадиях, содержащий информацию от 3285 участников, из которых 2066 завершили 18-месячный курс лечения препаратом. Эти данные, утверждает Biogen, рассказывают другую историю, чем те, которые включены в анализ бесполезности.
«Этот большой набор данных представляет собой первый раз, когда исследование фазы III продемонстрировало, что клиренс агрегированного [бета-амилоида] может снизить клиническое снижение болезни Альцгеймера, давая новую надежду медицинскому сообществу, пациентам и их семьям», - говорит доктор Антон Порстейнссон, который был главным исследователем.
«Существует огромная неудовлетворенная потребность в медицине, и сообщество, занимающееся болезнью Альцгеймера, ждало этого момента. Я благодарю Biogen, FDA, медицинское сообщество, пациентов и их партнеров по исследованиям за их настойчивость в работе над тем, чтобы сделать сегодняшнее объявление реальностью », - добавляет он.
Компания заявляет, что больший набор данных указывает на то, что - по крайней мере, в одном из испытаний - участники, получившие высокую дозу адуканумаба, имели на 23% меньше снижения навыков мышления, а также показали меньшее снижение других показателей когнитивных способностей.
Тем не менее, компания не уточнила, что это означает с точки зрения повседневной жизни участников и действительно ли более низкие темпы снижения влияют на способность участников поддерживать независимую жизнь.
Хотя недавнее объявление Biogen может дать людям с болезнью Альцгеймера новую надежду на будущее, некоторые специалисты по-прежнему скептически относятся к жизнеспособности препарата и получению ли он одобрения FDA.
«Жизнеспособность такой подачи неизвестна, учитывая неоднозначные результаты. На наш взгляд, Biogen в некоторой степени отчаянно нуждается в драйверах роста […], поэтому крайне необходимо изменить повествование », - комментирует старший аналитик RBC Capital Markets по биотехнологиям Брайан Абрахамс.
