БАС: иммунные клетки могут замедлить прогрессирование заболевания.
Новое исследование дает надежду людям с БАС. Показано, что иммунотерапия может резко замедлить прогрессирование заболевания.
Нейродегенеративное состояние, боковой амиотрофический склероз (БАС), поражает нервные клетки головного и спинного мозга, которые контролируют движение мышц.
При БАС эти клетки со временем разрушаются, что постепенно приводит к общей слабости, проблемам с дыханием, речью и глотанием.
В конечном итоге болезнь приводит к полному параличу, дыхательной недостаточности и смерти.
БАС, также известный как болезнь Лу Герига, названная в честь известного бейсболиста, у которого эта болезнь была диагностирована в 1930-х годах, по оценкам, поражает более 20 000 человек в Соединенных Штатах в любой момент времени.
Более того, считается, что чуть более 6000 человек в США ежегодно получают диагноз БАС.
В настоящее время нет лекарства от БАС. Современные методы лечения задерживают прогрессирование болезни, но ненамного.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило два препарата для лечения БАС: один продлевает жизнь на 2–3 месяца, но не улучшает симптомы, а другой может помочь отсрочить снижение повседневной активности.
Однако последние исследования дают новую надежду на более эффективное лечение БАС. Исследователи под руководством невролога доктора Стэнли Х. Аппеля, содиректора Хьюстонского методистского неврологического института в Техасе, изучили преимущества иммунотерапии для людей с этим заболеванием.
В частности, команда ввела тип иммунных Т-клеток, называемых регуляторными Т-клетками (Treg), трем пациентам с БАС. Это первый раз, когда эта терапия была исследована на людях.
Результаты опубликованы в журнале. Нейроиммунология и нейровоспаление.
Изучение роли Tregs при БАС
Treg помогают предотвратить воспаление, характерное для БАС, и ускоряют прогрессирование заболевания.
«Мы обнаружили, - отмечает доктор Аппель, - что у многих наших пациентов с БАС не только низкий уровень Treg, но и что их Treg не функционируют должным образом».
Итак, исследователи предположили, что повышение уровня Treg у трех пациентов с БАС замедлит течение болезни.
«Мы полагали, что улучшение количества и функции Treg у этих пациентов повлияет на прогрессирование их болезни», - говорит доктор Аппель.
Участники прошли процедуру, известную как лейкаферез. Часто используемый для лечения пациентов с лейкемией, лейкаферез включает в себя забор крови пациента и ее «фильтрацию» с помощью специальной машины, которая отделяет белые кровяные тельца от красных.
В этом случае исследователи отделили Treg от красных кровяных телец и увеличили их ex vivo. После этого эритроциты вернулись в кровоток.
Исследователи заметили, что в случае пациентов, у которых Tregs не функционировали должным образом, как только клетки выходили за пределы тела, они возвращались к нормальному состоянию.
На протяжении всего исследования пациенты получали восемь инъекций Treg, и прогрессирование их заболевания оценивалось с использованием двух различных шкал оценки прогрессирования БАС.
«От смертного приговора к пожизненному заключению»
Автор первого исследования доктор Джейсон Тонхофф, доктор философии, невролог-методист из Хьюстона, более подробно описывает исследование и сообщает о результатах. Он говорит: «В крови человека в любой момент времени циркулирует около 150 миллионов Treg».
«Каждая доза Treg, вводимая пациентам в этом исследовании, приводила к увеличению примерно на 30-40% по сравнению с нормальным уровнем», - добавляет доктор Тонхофф.
«Как мы полагали, наши результаты показали, что повышение уровня Treg у них безопасно», - говорит д-р Аппель. Доктор Тонхофф добавляет: «Замедление прогрессирования заболевания наблюдалось во время каждого раунда четырех инфузий Treg».
«Что нас удивило, - продолжает он, - это то, что прогрессирование их БАС резко замедлилось, когда они получили вливания правильно функционирующих Treg».
«Я надеюсь, что это исследование превратит БАС из смертного приговора в пожизненное заключение. Это не излечит болезнь пациента, но мы можем изменить ситуацию ».
Д-р Стэнли Х. Аппель
Доктор Тонхофф также очень доволен результатами и надеется на будущие методы лечения. Он говорит: «Потребуются более масштабные исследования, чтобы определить, является ли это эффективным лечением, но как клиницист и исследователь, специализирующийся на БАС, я очень воодушевлен надеждой, которую дают эти первоначальные результаты».
