Новое лечение, которое проходит испытания, может восстановить клетки мозга при болезни Паркинсона
В серии клинических испытаний было протестировано экспериментальное лечение болезни Паркинсона, в котором используется новый подход: введение препарата прямо в мозг через имплантированные порты. Ведущие исследователи считают, что это может быть «прорывной» терапевтической стратегией при неврологических заболеваниях.
В новой серии исследований, завершившихся открытыми испытаниями (участники были осведомлены о том, какое лечение они будут получать), ученые приступили к тестированию эффективности нового лечения - и метода доставки - при болезни Паркинсона.
Испытание разработала и провела большая группа исследователей из различных учреждений Соединенного Королевства и Канады, включая Бристольский университет и Кардиффский университет в Великобритании, а также Университет Британской Колумбии в Ванкувере, Канада.
В ходе исследования исследователи стремились восстановить разрушающиеся клетки мозга, производящие дофамин, у людей, у которых врачи диагностировали болезнь Паркинсона.
Поскольку дофамин является нейротрансмиттером, который помогает регулировать контроль и подвижность движений тела, нарушение выработки дофамина - из-за изменений в клетках мозга, которые его высвобождают - приводит к моторным симптомам, характерным для болезни Паркинсона.
Исследовательская группа, проводящая текущее испытание, решила попытаться реабилитировать эти клетки мозга, повысив уровень нейротрофического фактора линии глиальных клеток (GDNF), типа белка, который поддерживает здоровье нейронов.
В исследовательском документе, сообщающем результаты, который отображается в Журнал болезни Паркинсона - ученые объясняют, что они протестировали не только новую терапию, но и инновационный метод введения - через порт, который они имплантировали в череп.
Очень обнадеживающие результаты
Первоначально исследовательская группа провела небольшое пилотное исследование с шестью участниками, все из которых жили с болезнью Паркинсона, и их главная цель заключалась в том, чтобы установить, безопасен ли новый терапевтический подход.
На следующем этапе еще 35 участников с болезнью Паркинсона приняли участие в двойном слепом исследовании, когда ни они, ни исследователи, проводившие терапию, не знали, имеет ли каждый из них экспериментальное лечение или плацебо.
Это испытание длилось 9 месяцев (40 недель), в течение которых половина добровольцев ежемесячно вводила GDNF, а другой половине, которая выступала в качестве контрольной группы, вводили плацебо.
Наконец, исследователи организовали открытое испытание, основываясь на результатах предыдущих тестов. В этом испытании добровольцы, которые ранее получали GDNF, продолжали получать это лечение еще 40 недель.
В то же время те, кто ранее получал плацебо, теперь имели GDNF в течение 40 недель. «С октября 2013 года по апрель 2016 года все 41 пациент, завершивший исходное исследование, были проверены на участие в расширенном исследовании», - пишут исследователи.
Чтобы получить лекарство, участники согласились на то, чтобы им вживляли специальный порт, который позволял лекарственным препаратам напрямую попадать в их мозг. После имплантации добровольцы получали в общей сложности более 1000 инфузий лекарств один раз в 4 недели.
Когда они проанализировали результаты первого 9-месячного (40-недельного) испытания, исследователи не увидели никаких изменений в мозге участников, получавших плацебо. Однако они отметили, что у добровольцев, получивших лечение GDNF, на 100% улучшилось состояние скорлупы, области мозга, которая содержит клетки, продуцирующие дофамин.
«Пространственная и относительная величина улучшения результатов сканирования мозга превосходит все, что наблюдалось ранее в испытаниях хирургического лечения болезни Паркинсона с помощью фактора роста», - отмечает главный исследователь исследования Алан Уон.
«Это представляет собой одно из самых убедительных доказательств того, что у нас могут быть средства для возможного пробуждения и восстановления дофаминовых клеток мозга, которые постепенно разрушаются при болезни Паркинсона», - продолжает Уон.
«Значительный прорыв»
На 18-месячной отметке, когда участники получали лечение GDNF в течение 9 месяцев или полных 18 месяцев, исследователи обнаружили, что у всех началось улучшение двигательных симптомов от умеренного до значительного, когда они сравнивали их с предыдущими показателями успеваемости. испытания. Исследователи также пришли к выводу, что длительное воздействие GDNF безопасно.
Тем не менее, команда предупреждает, что в конце открытого исследования не было значительных различий в плане улучшения симптомов между участниками, получавшими GDNF в течение 40 недель (9 месяцев), и теми, кто получал его в течение двойного периода. .
По этой причине исследователи утверждают, что им необходимо провести дальнейшие исследования, которые позволят оценить, как долго человек должен получать лечение, чтобы получить максимальную пользу.
Тем не менее, Стивен Гилл, соавтор исследования и разработчик инновационного устройства для введения лекарств, подчеркивает, что текущие результаты показывают, что эта новая терапия абсолютно безопасна и осуществима, и люди могут применять ее в течение длительного времени.
Более того, он отмечает, что введение лекарств непосредственно в области мозга, на которые они нацелены, может революционизировать терапевтические подходы к неврологическим состояниям.
«Это испытание показало, что мы можем безопасно и многократно вводить лекарства непосредственно в мозг пациента в течение месяцев или лет», - говорит Гилл.
«Это значительный прорыв в нашей способности лечить неврологические состояния, такие как болезнь Паркинсона, потому что большинство лекарств, которые могут работать, не могут попасть из кровотока в мозг из-за естественного защитного барьера».
Стивен Гилл
