Муковисцидоз: существующее лекарство может улучшить функцию легких.
Исследователи говорят, что препарат, который уже доступен на рынке, может помочь тем, кто страдает муковисцидозом.
Согласно недавнему исследованию, амфотерицин, который является противогрибковым препаратом, может помочь людям с муковисцидозом бороться с хроническими бактериальными инфекциями легких, которые, как правило, возникают при этом заболевании.
«Действительно захватывающая новость заключается в том, что амфотерицин - это лекарство, которое уже одобрено и доступно на рынке», - сказал Мартин Д. Берк, доктор философии, руководитель исследования и профессор химии в Университете Иллинойса в Шампейне.
В этом исследовании, опубликованном в журнале Nature, излагаются обнадеживающие результаты исследователей.
Команда использовала легочную ткань людей с муковисцидозом, а также модели муковисцидоза на животных, чтобы увидеть, как препарат влияет на изменения в ткани.
Они обнаружили, что амфотерицин вызывает изменения в легочной ткани.
Эти изменения связаны с улучшением функции легких и включают восстановление уровня pH, повышение антибактериальной активности и улучшение вязкости.
Кроме того, они объяснили, что люди могут вводить это лекарство напрямую в легкие, что должно уменьшить побочные эффекты.
Кратко о муковисцидозе
Муковисцидоз присутствует при рождении. У тех, кто страдает этим заболеванием, есть дефектный белок, который влияет на клетки, ткани и железы, которые производят слизь и пот.
При муковисцидозе в пораженных органах может скапливаться сгущенная слизь. Это может привести к повреждению или инфицированию этих участков, что может быть опасным для жизни.
Это также может привести к воспалению, которое может вызвать проблемы в органах, таких как легкие или поджелудочная железа.
В то время как муковисцидоз может поражать различные системы органов, например пищеварительный тракт, муковисцидоз в легких может вызывать наиболее серьезные осложнения.
Густая слизь может создать серьезные проблемы в легких человека, поскольку она не только вызывает проблемы с дыханием, но также может привести к хроническим бактериальным инфекциям.
Лечение есть, но не для всех. Это связано с тем, что у людей есть разные типы мутировавших белков, а некоторые люди вообще не производят никаких белков, что может затруднить или сделать невозможным лечение для врачей.
Люди с муковисцидозом часто используют методы лечения, которые включают разжижение слизи, и, возможно, научились различным способам дыхания и кашля. Некоторые люди принимают прописанные лекарства, такие как бронходилататоры и разжижители слизи.
Основная цель лечения - максимально замедлить прогрессирование заболевания легких. Здесь может пригодиться амфотерицин.
Почему могут помочь противогрибковые препараты
Профессор Берк отметил, что амфотерицин может действовать на всех людей с муковисцидозом, независимо от того, какой у них тип мутации; он может работать, даже если этот белок отсутствует.
«Вместо того, чтобы пытаться исправить белок или провести генную терапию - последняя из которых еще не эффективна в легких - мы используем суррогат из небольших молекул, который может выполнять канальную функцию недостающего или дефектного белка».
Проф. Мартин Д. Берк
Лечение будет особенно полезным для 10 процентов людей с муковисцидозом, которые вообще не вырабатывают пораженный белок - в настоящее время эти люди не реагируют на какое-либо доступное лечение.
Ученым необходимо провести гораздо больше исследований и провести клинические испытания лекарств на людях, чтобы подтвердить эти результаты, прежде чем врачи смогут предложить это лечение людям с муковисцидозом.
