Как проходят клинические испытания и кто может участвовать?

Клинические испытания - это научные исследования, целью которых является определение того, безопасны ли медицинская стратегия, лечение или устройство для использования или потребления людьми.

Эти исследования могут также оценить, насколько эффективен медицинский подход для конкретных состояний или групп людей.

В целом они расширяют медицинские знания и предоставляют надежные данные, помогающие принимать решения и рекомендации в области здравоохранения.

Чтобы гарантировать безопасность участников, испытания начинаются с небольших групп и изучают, причиняет ли новый метод какой-либо вред или неудовлетворительные побочные эффекты. Это связано с тем, что метод, успешно применяемый в лаборатории или на животных, может быть небезопасным или эффективным для человека.

Факты о клинических испытаниях

  • Клинические испытания направлены на то, чтобы выяснить, являются ли медицинская стратегия, лечение или устройство безопасными и эффективными для использования или потребления людьми.
  • Испытания состоят из четырех этапов, и они могут быть сосредоточены на: лечении, профилактике, диагностике, скрининге, поддерживающей терапии, исследованиях служб здравоохранения и фундаментальной науке.
  • В исследовательскую группу, вероятно, войдут врачи, медсестры, социальные работники, медицинские работники, ученые, менеджеры данных и координаторы клинических испытаний.
  • Участие может включать как риски, так и выгоды.Перед тем, как присоединиться к исследованию, участники должны прочитать и подписать документ «осознанное согласие».
  • Риски контролируются и отслеживаются, но характер медицинских исследований означает, что некоторые риски неизбежны.

Что такое клинические испытания?

Основная цель клинических испытаний - исследования. Испытания призваны расширить медицинские знания, связанные с лечением, диагностикой и профилактикой заболеваний или состояний.

Клинические испытания - это научные исследования, целью которых является определение того, безопасны ли медицинская стратегия, лечение или устройство для использования или потребления людьми.

Исследования следуют строгим научным стандартам и руководствам, которые направлены на:

  • защитить участников
  • обеспечить надежные и точные результаты

Клинические испытания на людях проходят на завершающей стадии длительного, систематического и тщательного исследовательского процесса.

Процесс часто начинается в лаборатории, где разрабатываются и тестируются новые концепции.

Испытания на животных позволяют ученым увидеть, как этот подход влияет на живое тело.

Наконец, тестирование на людях проводится в небольших, а затем в больших группах.

Испытания могут проводиться:

  • Оценить одно или несколько лечебных вмешательств по поводу заболевания, синдрома или состояния, например, лекарства, медицинские устройства или подходы к хирургии или терапии.
  • Оценить способы предотвращения заболевания или состояния, например, с помощью лекарств, вакцин и изменения образа жизни.
  • Оценить одно или несколько диагностических вмешательств, которые могут выявить или диагностировать конкретное заболевание или состояние.
  • Изучить методы идентификации для распознавания состояния или факторов риска для этого состояния.
  • Изучите поддерживающие процедуры для улучшения комфорта и качества жизни людей с хроническими заболеваниями.

Результат клинического исследования может определить, если новая медицинская стратегия, лечение или устройство:

  • положительно влияет на прогноз пациента
  • причиняет непредвиденный вред
  • не имеет положительных преимуществ или имеет отрицательные эффекты

Клинические испытания могут предоставить ценную информацию относительно рентабельности лечения, клинической ценности диагностического теста и того, как лечение улучшает качество жизни.

Типы клинических испытаний

Все клинические испытания преследуют цель. Их можно разбить на следующие категории:

  • Лечение: тестирование новых методов лечения, новых комбинаций лекарств или новых подходов к хирургии или терапии.
  • Профилактика: изучение способов улучшения профилактики или рецидива заболевания, например, с помощью лекарств, витаминов, вакцин, минералов и изменения образа жизни.
  • Диагностика: поиск улучшенных методов и процедур тестирования для диагностики заболеваний и состояний.
  • Скрининг: проверка наилучшего метода выявления определенных заболеваний или состояний здоровья
  • Поддерживающая терапия: изучение процедур, направленных на повышение комфорта и качества жизни пациентов с хроническими заболеваниями.
  • Исследование служб здравоохранения: оценка предоставления, процесса, управления, организации или финансирования здравоохранения.
  • Фундаментальная наука: изучение того, как работает вмешательство

Почему важны клинические испытания?

Клинические испытания помогают улучшить и улучшить медицинское обслуживание. Исследования предоставляют фактические доказательства, которые могут быть использованы для улучшения ухода за пациентами.

Клинические исследования проводятся только в том случае, если врачам неизвестны такие элементы, как:

  • эффективен ли новый подход у людей и безопасен ли
  • какие методы лечения или стратегии наиболее успешно работают при определенных заболеваниях и группах людей

Как работают клинические испытания?

В организацию, проведение и последующие клинические испытания вовлечены различные элементы.

Протокол клинических испытаний

Протокол - это письменное описание клинического испытания. Он включает в себя цели, дизайн, методы исследования, научную основу и статистическую информацию.

Испытание следует комплексному плану или протоколу. Протокол - это письменное описание клинического испытания.

Он включает цели, дизайн и методы исследования, соответствующие научные данные и статистическую информацию.

Ключевая информация, которую следует включить, может быть:

  • количество участников
  • кто имеет право принять участие
  • какие анализы будут сдаваться и как часто
  • типы данных, которые необходимо собрать
  • продолжительность исследования
  • подробная информация о плане лечения

Избегайте предвзятости

Исследователи должны принять меры, чтобы избежать предвзятости.

Предвзятость относится к выбору человека или другим факторам, не связанным с протоколом, но которые могут повлиять на результаты испытания.

Шаги, которые могут помочь избежать предвзятости, - это группы сравнения, рандомизация и маскирование.

Группы сравнения

В большинстве клинических испытаний используются группы сравнения для сравнения медицинских стратегий и методов лечения. Результаты покажут, есть ли у одной группы лучший результат, чем у другой.

Обычно это делается одним из двух способов:

  1. Одна группа получает существующее лечение от заболевания, а вторая группа получает новое лечение. Затем исследователи сравнивают, какая группа имеет лучшие результаты.
  2. Одна группа получает новое лечение, а вторая группа получает плацебо, неактивный продукт, который выглядит как тестируемый продукт.

Рандомизация

В клинических испытаниях с группами сравнения часто используется рандомизация. Участники распределяются по группам сравнения случайно, а не по выбору. Это означает, что любые различия, наблюдаемые во время испытания, будут связаны с используемой стратегией, а не с ранее существовавшими различиями между участниками.

Маскировка или ослепление

Маскирование или ослепление помогает избежать предвзятости, поскольку не сообщают ни участникам, ни исследователям, какое лечение они будут получать.

Одинарный слепой: это когда участники или исследователи не знают, какая группа к какой.

Двойной слепой: это когда ни участники, ни исследователи ничего не знают.

Сопутствующие факторы

Фактор может исказить истинное соотношение между двумя или более характеристиками.

Например, можно сделать вывод, что люди, которые носят зажигалку, более склонны к развитию рака легких, потому что ношение зажигалки вызывает рак легких. В этом примере смущает курение.

Люди, которые носят с собой зажигалку, с большей вероятностью будут курильщиками, а у курильщиков больше шансов заболеть раком легких, но некоторые люди могут носить зажигалку для других целей.

Игнорирование этого может привести к ошибочным выводам.

Кто в исследовательской группе?

Каждое клиническое исследование будет вести главный исследователь, которым обычно является врач.

В состав исследовательской группы могут входить:

  • врачи
  • медсестры
  • социальные работники
  • медицинские работники
  • ученые
  • менеджеры данных
  • координаторы клинических испытаний

Где проводятся клинические испытания?

Место будет зависеть от типа обучения и от того, кто его организует.

Некоторые распространенные места включают в себя:

  • больницы
  • университеты
  • медицинские центры
  • кабинеты врачей
  • общественные клиники
  • исследовательские сайты, финансируемые из федерального бюджета и промышленности

Как долго длятся испытания?

Это зависит, помимо прочего, от того, что изучается. Некоторые испытания длятся дни, а другие продолжаются годами.

Перед включением в испытание участникам сообщат, как долго оно продлится.

Дизайн и организация

Существуют разные типы обучения и разные способы их организации. Вот несколько типов обучения.

Наблюдательные исследования

Когортные исследования и исследования случай-контроль являются примерами наблюдательных исследований.

Когортное исследование

Когортное исследование - это обсервационное исследование, в котором участники отбираются и отслеживаются во времени, чтобы увидеть, насколько вероятно развитие болезни в группе.

Когортное исследование - это обсервационное исследование, в котором отбирается исследуемая популяция или когорта.

Собирается информация, чтобы установить, какие субъекты:

  • конкретная характеристика, такая как группа крови, которая, как считается, связана с развитием рассматриваемого заболевания
  • воздействие фактора, который может быть связан с заболеванием, например, курение сигарет

Можно выбрать человека, потому что он курит. Затем их можно проследить во времени, чтобы увидеть, насколько вероятно, что у них разовьется болезнь по сравнению с другими людьми.

Этот тип исследования используется для изучения влияния предполагаемых факторов риска, которые невозможно контролировать экспериментально, таких как влияние курения на рак легких.

Основными преимуществами когортных исследований являются:

  • Воздействие измеряется до начала заболевания и, следовательно, может быть объективным с точки зрения развития болезни.
  • Редкие воздействия могут быть исследованы путем подходящего отбора когорт исследования.
  • Множественные исходы - или заболевания - могут быть изучены для любого одного воздействия.
  • Заболеваемость можно рассчитать как в подвергнутых, так и не подвергавшихся воздействию группах.

Основными недостатками когортных исследований являются:

  • Они, как правило, дороги и требуют много времени, особенно если они проводятся на перспективу, что означает движение вперед.
  • Изменения как статуса воздействия, так и диагностических критериев с течением времени могут повлиять на классификацию людей в соответствии с воздействием и статусом болезни.
  • В итоговом результате может быть информационная ошибка, поскольку известен статус воздействия на человека.
  • Потери для последующего наблюдения могут привести к смещению отбора.

Исследования случай-контроль

Исследование методом случай-контроль позволяет выделить факторы риска определенного заболевания.

Исследователи сравнивают людей с заболеванием и людей без него. Работая в обратном направлении, они определяют, чем эти две группы различаются.

Исследования «случай-контроль» всегда ретроспективны - оглядываются назад - потому что они начинаются с результата, а затем прослеживаются для изучения воздействия.

Основными преимуществами исследований методом случай-контроль являются:

  • Выводы можно получить быстро.
  • Исследование может проходить при минимальном финансировании или спонсорстве.
  • Они эффективны для исследования редких заболеваний или болезней с длительным индукционным периодом.
  • Можно изучить широкий спектр возможных факторов риска.
  • Можно изучить множественные экспозиции.
  • Они требуют нескольких предметов для изучения.

Основными недостатками исследований методом случай-контроль являются:

  • Данные о заболеваемости не могут быть получены.
  • Они подвержены предвзятости.
  • Если ведение записей неадекватно или ненадежно, может быть трудно получить точные, беспристрастные измерения прошлых воздействий. Это называется информационной предвзятостью.
  • Выбор элементов управления может быть проблематичным. Это может привести к смещению выбора.
  • Хронологическую последовательность между воздействием и заболеванием трудно определить.
  • Они не подходят для изучения редких воздействий, за исключением случаев, когда воздействие является причиной большого процента случаев.

Вложенное исследование случай-контроль

Во вложенном исследовании случай-контроль группы - случаи и контроль - происходят из одной исследуемой популяции или когорты.

По мере продвижения когорты возникающие случаи становятся «случаями» в исследовании «случай-контроль». Незатронутые участники когорты становятся «контрольными».

Вложенные исследования случай-контроль менее затратны и требуют меньше времени по сравнению с когортным исследованием.

Уровень заболеваемости и распространенности заболевания иногда можно спрогнозировать на основе вложенного когортного исследования случай-контроль. Это невозможно из простого исследования случай-контроль, так как общее количество людей, подвергшихся воздействию, и время наблюдения обычно неизвестны.

Основные преимущества вложенных исследований случай-контроль:

  • Эффективность: не всем участникам когорты требуется диагностическое обследование.
  • Гибкость: они позволяют проверять гипотезы, которые не ожидались при планировании когорты.
  • Снижение систематической ошибки отбора: пациенты и контроли отбираются из одной и той же популяции.
  • Снижение искажения информации: воздействие факторов риска может быть оценено исследователем, не имеющим отношения к статусу случая.

Основным недостатком является то, что результаты имеют меньшую авторитетность из-за небольшого размера выборки.

Экологическое исследование

Экологическое исследование рассматривает взаимосвязь между воздействием и последствиями для населения или сообщества.

Общие категории экологических исследований включают:

  • географические сравнения
  • анализ временных трендов
  • исследования миграции

Основные преимущества экологических исследований:

  • Они недороги, так как можно использовать регулярно собираемые данные о состоянии здоровья.
  • На них уходит меньше времени, чем на другие исследования.
  • Они несложны и понятны.
  • Эффект воздействия, измеряемого по группам или зонам, например диета, загрязнение воздуха и температура, можно исследовать.

Основными недостатками экологических исследований являются:

  • Возможны ошибки дедукции, известные как экологическая ошибка. Это происходит, когда исследователи делают выводы о людях, основываясь исключительно на анализе групповых данных.
  • Подверженность отношениям результатов трудно обнаружить.
  • Информация о влияющих факторах отсутствует.
  • Между областями могут быть систематические различия в способах измерения экспозиции.

Экспериментальные исследования

Помимо обсервационных исследований, существуют также экспериментальные исследования, в том числе лечебные.

Рандомизированные контролируемые испытания

Рандомизированное контролируемое исследование случайным образом распределяет людей, которые получают или не получают конкретное вмешательство (состоящее из двух разных видов лечения или лечения и плацебо).

Рандомизированное контролируемое исследование (РКИ) случайным образом распределяет людей, которые получают или не получают конкретное вмешательство.

Будет использоваться одно из двух различных методов лечения или лечение и плацебо.

Это наиболее эффективный тип исследования для определения того, какое лечение лучше всего. Это снижает влияние внешних переменных.

Основные преимущества РКИ:

  • Со стороны исследователя нет сознательной или подсознательной предвзятости. По сути, это гарантирует внешнюю действительность.
  • Смешивающие переменные, такие как возраст, пол, вес, уровень активности и т. Д., Могут быть исключены, если группа выборки достаточно велика.

Основными недостатками РКИ являются:

  • Они требуют много времени.
  • Они могут быть дорогими.
  • Им требуются большие группы выборки.
  • Редкие события бывает сложно изучить.
  • Возможны как ложноположительные, так и ложноотрицательные статистические ошибки.

Адаптивное клиническое испытание

Метод адаптивного дизайна основан на собранных данных. Он одновременно гибкий и эффективный. В испытание и статистические процедуры текущих клинических испытаний могут быть внесены изменения.

Квазиэксперимент

Квазиэкспериментальные или «нерандомизированные» исследования включают широкий спектр интервенционных исследований, которые не являются рандомизированными. Этот тип исследования часто используется, когда проведение рандомизированного контролируемого исследования невозможно с технической точки зрения или этично.

Иерархия доказательств


Был основан ряд иерархий доказательств, позволяющих ранжировать различные методы исследования в соответствии с достоверностью их результатов.

Иерархия доказательств позволяет ранжировать различные методы исследования в соответствии с достоверностью их результатов.

Не все дизайны исследований одинаковы с точки зрения риска ошибки и предвзятости в их результатах. Некоторые методы исследования предоставляют более достоверные доказательства, чем другие.

Ниже приведен пример иерархии доказательной медицины в форме пирамиды, от более низкого качества доказательств внизу до высококачественных доказательств вверху.

Этапы клинических испытаний

Медицинские исследования делятся на разные этапы, называемые фазами. Для тестирования на наркотики они определены FDA.

Исследования на ранней стадии исследуют безопасность лекарства и побочные эффекты, которые оно может вызвать. Более поздние испытания проверяют, лучше ли новое лечение, чем существующее.

Испытания фазы 0: фармакодинамика и фармакокинетика

Фаза 0 - это исследовательская фаза, которая помогает предоставить клиническую информацию о новом лекарстве на более ранней стадии.

Эта фаза:

  • проводится в начале фазы 1
  • предполагает очень ограниченное воздействие на человека
  • не имеет терапевтических или диагностических целей, ограничиваясь скринингом и исследованиями микродоз

Испытания фазы 1: проверка на безопасность

После фазы 0 есть еще четыре фазы испытаний на людях. Они часто пересекаются. Фазы с 1 по 3 проходят до выдачи лицензии.

Рекомендации этапа 1 включают:

  • от 20 до 80 здоровых добровольцев
  • проверка наиболее частых побочных эффектов препарата
  • узнать, как препарат метаболизируется и выводится

Испытания фазы 2: определение эффективности

Если исследования фазы 1 не выявят неприемлемых уровней токсичности, можно начинать исследования фазы 2.

Это включает:

  • от 36 до 300 участников
  • сбор предварительных данных о том, работает ли препарат у людей с определенным заболеванием или состоянием
  • контролируемые испытания для сравнения тех, кто принимает препарат, с людьми в аналогичной ситуации, которые получают другое лекарство или плацебо.
  • постоянная оценка безопасности
  • исследования краткосрочных побочных эффектов

Испытания фазы 3: окончательное подтверждение безопасности и эффективности

Если на этапе 2 была подтверждена эффективность препарата, FDA и спонсоры обсудят, как проводить крупномасштабные исследования на этапе 3.

Это будет включать:

  • от 300 до 3000 участников
  • сбор дополнительной информации о безопасности и эффективности
  • исследования разных популяций
  • изучение различных дозировок, чтобы определить лучшую сумму по рецепту
  • использование препарата в сочетании с другими препаратами для определения эффективности

После этого этапа в органы здравоохранения передается полная информация о новом лекарстве.

Обзорная встреча

Если FDA одобряет продукт для маркетинга, проводятся постмаркетинговые исследования требований и обязательств.

FDA использует эти исследования для сбора дополнительной информации о безопасности, эффективности или оптимальном использовании продукта.

Заявка на новый препарат

После рассмотрения заявки и перед фазой 4 испытаний рецензенты FDA либо утвердят новую заявку на лекарство, либо отправят ответное письмо.

Спонсор препарата заполнит Заявку на новый препарат (NDA), чтобы попросить FDA рассмотреть возможность утверждения нового препарата для маркетинга в США.

NDA включает:

  • все данные о животных и людях
  • анализ данных
  • информация о поведении наркотиков в организме
  • детали производства

У FDA есть 60 дней, чтобы решить, подавать ли его на рассмотрение.

Если они решают подать NDA, группа проверки FDA назначается для оценки исследований спонсора по безопасности и эффективности препарата.

Затем должны быть выполнены следующие шаги.

Маркировка лекарств: FDA проверяет профессиональную маркировку лекарств и подтверждает, что соответствующая информация предоставляется потребителям и медицинским работникам.

Инспекция предприятия: FDA проверяет объекты, на которых будет производиться препарат.

Утверждение лекарства: рецензенты FDA либо одобряют заявку, либо отправляют ответное письмо.

Испытания фазы 4: исследования во время продаж

Испытания фазы 4 проводятся после того, как лекарство было одобрено для продажи. Они предназначены для включения:

  • более 1000 пациентов
  • всесторонний опыт оценки безопасности и эффективности нового лекарства в большей группе и подгруппах пациентов
  • сравнение и комбинация с другими доступными методами лечения
  • оценка отдаленных побочных эффектов препарата
  • обнаружение менее распространенных нежелательных явлений
  • экономическая эффективность лекарственной терапии по сравнению с другими традиционными и новыми методами лечения

Отчет о безопасности

После того, как FDA одобряет лекарство, начинается постмаркетинговая стадия. Спонсор, обычно производитель, отправляет периодические обновления безопасности в FDA.

Кто спонсирует клинические испытания?

Клинические испытания и исследования могут стоить сотни миллионов долларов. Группы, финансирующие испытания, могут включать:

  • фармацевтические, биотехнологические и медицинские компании
  • академические медицинские центры
  • добровольные группы и фонды
  • Национальные институты здоровья
  • органы государственной власти
  • врачи и поставщики медицинских услуг
  • частные лица

Кто может участвовать?

Протокол определяет, кто имеет право участвовать в испытании.

Возможными критериями включения могут быть:

  • наличие определенного заболевания или состояния
  • быть «здоровым» без какого-либо состояния здоровья

Критерии исключения - это факторы, которые исключают некоторых людей из участия в исследовании.

Примеры включают возраст, пол, конкретный тип или стадию заболевания, историю предшествующего лечения и другие заболевания.

Возможные преимущества и риски

Участие в клинических испытаниях может иметь как преимущества, так и риски для участников.

Возможные преимущества клинических испытаний включают следующее:

  • У участников есть доступ к новым методам лечения.
  • Если лечение окажется успешным, участники будут в числе первых, кто выиграет.
  • Участники, не входящие в группу, получающую новое лечение, могут получить стандартное лечение конкретного состояния, которое может быть таким же хорошим или лучшим, чем новый подход.
  • За здоровьем внимательно следит и поддерживает команда медицинских работников.
  • Информация, собранная в ходе клинических испытаний, дополняет научные знания, может помочь другим и, в конечном итоге, улучшает медицинское обслуживание.

Возможные риски включают:

  • Стандартный уход при определенном заболевании иногда может быть лучше, чем новая стратегия или изучаемые методы лечения.
  • Новый подход или лечение могут хорошо работать для одних участников, но не обязательно для других.
  • Могут возникнуть неожиданные или непредвиденные побочные эффекты, особенно в исследованиях фазы 1 и фазы 2 и с такими подходами, как генная терапия или новые биологические методы лечения.
  • Медицинское страхование и поставщики медицинских услуг не всегда покрывают уход за пациентами и расходы участников клинических испытаний.

Что значит дать согласие?

Ожидается, что участники внимательно прочтут документ о согласии, решат, хотят ли они зарегистрироваться, и подпишутся, прежде чем их можно будет включить в испытание.

В документе об информированном согласии объясняются риски и потенциальные преимущества участия в клиническом исследовании.

Элементы, которые должны появиться в документе, включают, среди прочего:

  • цель исследования
  • предсказуемые риски дискомфорта
  • возможные преимущества

Ожидается, что участники внимательно прочтут документ о согласии, решат, хотят ли они зарегистрироваться, и подпишутся, прежде чем их можно будет включить в испытание.

Безопасны ли клинические испытания?

FDA работает над тем, чтобы любой, кто рассматривает возможность участия в испытании, имел доступ ко всей достоверной информации, необходимой им для принятия осознанного выбора, включая информацию о рисках.

Хотя риски для участников контролируются и отслеживаются, некоторые риски могут быть неизбежными из-за характера медицинских исследований.

Как защищены участники?

Надлежащая клиническая практика (GCP) определяется как стандарт для разработки, проведения, выполнения, мониторинга, аудита, записи, анализа и отчетности о клинических испытаниях или исследованиях.

Безопасность участников - вопрос первостепенной важности. В каждом исследовании научный надзор и права пациентов способствуют их защите.

Надлежащая клиническая практика (GCP) направлена ​​на обеспечение соблюдения этических и надлежащих процедур в ходе испытаний.

Соответствие GCP дает общественности уверенность в том, что безопасность и права участников защищены.

Он направлен на:

  • для защиты прав, безопасности и благополучия участников
  • чтобы гарантировать, что собранные данные являются надежными, целостными и надлежащего качества
  • предоставить руководящие принципы и стандарты для проведения клинических исследований

Основы GCP были впервые заложены в 1947 году. Основным моментом было то, что во время любых испытаний исследователи должны гарантировать:

  • добровольное участие
  • информированное согласие
  • минимизация риска

Со временем к ним были добавлены различные дополнения: от создания дополнительной защиты для уязвимых групп населения до руководства для органов, проводящих исследования.

Права пациента

Способы защиты прав пациентов включают следующее:

Информированное согласие - это процесс предоставления участникам клинического исследования всех фактов об исследовании. Это происходит до того, как участники согласятся принять участие, и в ходе судебного разбирательства. Информированное согласие включает подробную информацию о лечении и тестах, которые могут быть получены, а также о возможных преимуществах и рисках.

Другие права: документ об информированном согласии не является контрактом; участники могут выйти из исследования в любое время, независимо от того, завершено ли испытание.

Права и защита детей: родитель или законный опекун должен дать законное согласие, если ребенку 18 лет или меньше. Если испытание может быть связано с риском, превышающим минимальный, оба родителя должны дать разрешение. Дети старше 7 лет должны дать согласие на участие в клинических испытаниях.

Как мне найти клиническое исследование?

Информацию о текущих клинических испытаниях можно найти здесь.

none:  первая помощь ревматоидный артрит психология - психиатрия